ครั้งแรกในโลก ! รักษา “ธาลัสซีเมีย” หายขาดด้วยการบำบัดยีน

ค้นพบวิธีรักษาโรคธาลัสซีเมียให้หายขาด ด้วยการบำบัดยีนเป็นครั้งแรกของโลก รพ.รามาธิบดี และสถานเอกอัครราชทูตฝรั่งเศส

 คณะแพทยศาสตร์ โรงพยาบาลรามาธิบดี มหาวิทยาลัยมหิดล และสถานเอกอัครราชทูตฝรั่งเศสประจำประเทศไทย ร่วมเปิดเผยความสำเร็จ ค้นพบวิธีการโรคธาลัสซีเมียให้หายขาดด้วยการบำบัดยีนเป็นครั้งแรกของโลก โดยปัจจุบันสถานการณ์โรคธาลัสซีเมีย ในประเทศไทย และภูมิภาคเอเชียตะวันออกเฉียงใต้ พบความผิดปกติในเด็กแรกเกิดถึง 3,000 คนในแต่ละปี

ปัจจุบัน มีการรักษาโรคเพียงทางเดียว คือ การปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิดจากผู้บริจาคที่มีสุขภาพดี ซึ่งสามารถเข้ากับผู้ป่วยได้ อย่างไรก็ตาม มีเพียงร้อยละ 25 ของผู้ป่วยเท่านั้น ที่สามารถหาผู้บริจาคที่เหมาะสมได้ และยังคงต้องเผชิญกับความเสี่ยงของภาวะแทรกซ้อนระหว่างขั้นตอนการรรักษา

ทางคณะแพทยศาสตร์ รพ.รามาฯ จึงร่วมมือกับ ศาสตราจารย์ ฟิลิปป์ เลอบูลช์ ที่ปรึกษาระดับสูง ด้าน นวัตกรรมการแพทย์ และผู้อำนวยการวิทยาศาสตร์ระหว่างประเทศ ของคณะกรรมการพลังงานทดแทนและพลังปรมาณู ของฝรั่งเศส ทำการทดลองระยะที่ 2 เพื่อประเมินวิธีการบำบัดยีนในกลุ่มผู้ป่วยจำนวนมาก

หลังจาก ศาสตราจารย์ เลอบูลช์ ได้ตีพิมพ์ประสิทธิภาพการใช้งานของผลิตภัณฑ์ต่อผู้ป่วยโรค Beta-Thalassemia และเซลล์เม็ดเลือดเดี่ยวแล้วตัวนำที่ใช้มในการบำบัด มีการรวมยีน Beta-Globin ปกติเข้ากับเซลล์ต้นกำเนิดจากผู้ป่วย หลังจากเซลล์ที่มีข้อบกพร่องถูกกำจัดออกไปก่อน พบว่าผู้ป่วย 12 ราย ซึ่งเป็นคนไทย 3 ราย ที่มี beta+- หรือ betaE/beta0-Thalassemia ซึ่งเป็นประเภทที่พบมากที่สุดในไทย  ไม่จำเป็นต้องถ่ายเลือดอีก หลังจากได้รับการฉีดเซลล์ที่มีตัวนำดังกล่าว ทั้งนี้ กล่าวได้ว่า การรักษาด้วยยีนดังกล่าวเป็นวิธีการรักษาที่ทำเพียงครั้งเดียว และคาดว่า จะคงประสิทธิภาพการรักษาไปตลอดทั้งชีวิตของผู้ป่วย

ผลการวิจัยนี้ได้รับการเผยแพร่ไปทั่วโลก ผ่านการตีพิมพ์ในวารสารทางการแพทย์ The New ENGLAND JOURNAL of Medicine ที่มีชื่อเสียงในระดับนานาชาติ เมื่อ 19 เมษายน ที่ผ่านมา

ศาสตราจารย์ นายแพทย์ สุรเดช หงส์อิง หัวหน้าโครงการโรคมะเร็งในเด็ก ภาควิชากุมารเวชศาสตร์ คณะแพทย์ รพ.รามาธิบดี ม.มหิดล กล่าวว่า การรักษาด้วยวิธีนี้ เป็นการนำยีนปกติใส่เข้าไปรวมกับเสต็มเซลล์ของผู้ป่วย มีการล้างไขกระดูก วิธีนี้ผลข้างเคียงจะน้อยลง โดยประเทศไทยเป็นแห่งเดียวในเอเชีย ที่ร่วมวิจัย ซึ่งคนไข้ 4 ราย ใน 22 รายที่รักษาด้วยวิธีนี้เป็นคนไทย และประสบความสำเร็จทั้งหมด หาย 100 เปอร์เซ็นต์คนไข้คนแรกที่ได้รับการรักษาเมื่อ 10 ปีก่อนไม่ต้องรับเลือดแล้ว

“ความแตกต่างระหว่างการรักษาด้วยเสต็มเซลล์ คือ สมัยก่อนต้องใช้ของคนอื่นที่ตรงกัน แต่การบำบัดด้วยยีนนี้ คนไข้ทุกคนมีโอกาสหมด 100 เปอร์เซ็นต์ ผลข้างเคียงแทบไม่มี แต่ขณะนี้ยังไม่มีการระบุถึงราคาในรักษา”

ขอบคุณภาพ FB : Rama Lounge